"Nukleiinhapperavimid" kasutavad ravimitena "nukleiinhapet", mis viitavad sellistele ainetele nagu DNA ja RNA, mis kontrollivad geneetilist teavet.Need võimaldavad sihtida selliseid molekule nagu mRNA ja miRNA, mida ei saa sihtida traditsiooniliste madala molekulmassiga ravimite ja antikehade ravimitega, ning nende ravimite kui järgmise põlvkonna ravimite suhtes on suured ootused.Ülemaailmselt tehakse aktiivseid uuringuid, kuna selle tulemusel loodetakse luua ravimeid, mis olid varem raskesti ravitavad.
Teisest küljest on juhitud tähelepanu sellele, et nukleiinhapperavimite väljatöötamisel tuleb ületada probleeme, sealhulgas "(i) nukleiinhappemolekulide ebastabiilsus kehas", "(ii) mure ravimi kõrvaltoimete pärast" ja "(iii) raskused ravimi kohaletoimetamise süsteemis (DDS).Samuti on Jaapani ettevõtted nukleiinhapperavimite väljatöötamisel samme maha jäänud, kuna Euroopa ja USA ettevõtted monopoliseerivad domineerivad nukleiinhapete patentid, mis häirib Jaapani arengut.
Nukleiinhapperavimite omadused
"Nukleiinhapperavimid" on uue põlvkonna ravimite avastamise tehnoloogia, millel on täiesti erinev toimemehhanism kui traditsioonilistel farmaatsiatoodetel.Sellel on ka võime hõlpsasti toota mõõduka suurusega molekulidega ning see võib avaldada efektiivsust ja ohutust, mis ületab antikehade ravimite oma.Nende omaduste tõttu eeldatakse nukleiinhapperavimite kasutamist vähi ja pärilike häirete korral, mida varem oli raske ravida, aga ka selliste haiguste puhul nagu gripp ja viirusnakkused.
Nukleiinhapperavimite tüübid
Nukleiinhapperavimid, mis kasutavad DNA-d ja RNA-d, hõlmavad ravimeid, mis sihivad nukleiinhappeid staadiumis, kus valk sünteesitakse genoomi DNA-st (nagu mRNA ja miRNA), ja neid, mis sihivad valku.
Nukleiinhapperavimite tüübid ja omadused (profülaktikaks ja raviks kasutatavad ravimid)
Vastavalt sihtmärkidele ja toimemehhanismidele on erinevat tüüpi ja omadustega nukleiinhapperavimeid.
Tüüp | Sihtmärk | Tegevuskoht | Toimemehhanism | Kokkuvõte |
siRNA | mRNA | Raku sees (tsütoplasmas) | mRNA lõhustamine | Kaheahelaline RNA, mille mRNA lõhustamine on homoloognejärjestus (siRNA), üheahelaline juuksenõela RNA (shRNA) jne.toimega vastavalt RNAi põhimõttele |
miRNA | mikroRNA | Raku sees (tsütoplasmas) | mikroRNA asendamine | Kaheahelaline RNA, üheahelalise juuksenõela RNA miRNAvõi selle matkimist kasutatakse miRNA funktsiooni tugevdamiseks halvenenudhäirete poolt |
Antisenss | mRNA miRNA | Raku sees (tuumas, tsütoplasmas) | mRNA ja miRNA degradatsioon, splaissimise inhibeerimine | Üheahelaline RNA/DNA, mis seondub sihtmärk-mRNA-gaja miRNA-d, mis põhjustavad lagunemist või inhibeerimist,või jätab splaissimisel eksoni vahele |
Aptamer | Valk (tsellulaarne valk) | Väljaspool kambrit | Funktsionaalne pärssimine | Üheahelaline RNA/DNA, mis seondub sihtvalgugasarnaselt antikehade/DNA-ga |
Peibutus | Valk (transkriptsioonifaktor) | Raku sees (tuumas) | Transkriptsiooni pärssimine | Kaheahelaline DNA sidumiskohaga identse järjestusegatranskriptsioonifaktori jaoks, mis seondub transkriptsioonifaktorigamõjutatud geeni, et supresseerida sihtgeeni |
Ribosüüm | RNA | Raku sees (tsütoplasmas) | RNA lõhustamine | Üheahelaline RNA ensüümfunktsiooniga sidumiseks ja lõhustamisekssihtmärk-RNA |
CpG oligo | Valk (retseptor) | Raku pind | Immunopotentseerimine | CpG motiiviga oligodeoksünukleotiid (üheahelaline DNA) |
muud | - | - | - | Nukleiinhappe ravims muud kui ülalnimetatud, mis tegutsevadaktiveerida kaasasündinud immuunsus, näiteks PolyI: PolyC (kaheahelaline RNA)ja antigeen |
Postitusaeg: 25. juuli 2023